بفضل علاج جيني ثوري طوّره معهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون وبدعم من شركة MeiraGTx، استطاع أربعة أطفال وُلدوا بضعف بصري شديد استعادة قدر من الرؤية!
وتُعتبر الحالة الوراثية التي يعاني منها الأطفال نادرة، حيث تؤثر على جين AIPL1، وهو اضطراب يُسبب خللًا في خلايا الشبكية، مما يؤدي إلى فقدان وظيفتها تدريجيًا، ويجعل المصابين بها يُولدون وهم قادرون بالكاد على التمييز بين الضوء والظلام، ويُصنّفون قانونيًا كمكفوفين منذ الولادة.
أما العلاج الجديد، فيعتمد على نقل نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية باستخدام فيروس غير ضار، ما يساعد الخلايا على استعادة وظيفتها والحد من تدهورها. ويُحقن العلاج داخل شبكية العين عبر جراحة دقيقة بتقنية “ثقب المفتاح”، حيث يتم استهداف الخلايا المتضررة لتحفيزها على العمل بكفاءة أكبر.
وتم تحديد الأطفال المؤهلين للعلاج من خارج المملكة المتحدة، وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط كإجراء احترازي لضمان السلامة. وخلال متابعة امتدت لعدة سنوات، لوحظ تحسن واضح في العين المعالَجة، في حين تدهورت الرؤية في العين غير المعالَجة، ما يؤكد فعالية العلاج الجيني في تحسين البصر لدى المصابين بهذا النوع من الاضطرابات.
وتفتح هذه الدراسة الباب أمام إمكانية توسيع نطاق العلاج ليشمل أمراضًا وراثية أخرى تصيب البصر، ما يوفر أملًا للأطفال الذين يعانون من أشكال مختلفة من العمى الوراثي. كما أكدت الدراسة أن العلاج الجيني يمكن أن يُحدث فرقًا جذريًا إذا تم تطبيقه في مرحلة الطفولة المبكرة.
ويؤكد أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية في مستشفى مورفيلدز، البروفيسور جيمس باينبريدغ، أن: “التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يُشكل تحديًا كبيرًا، ولكن هذا العلاج الجيني يمنحنا فرصة لتغيير مسار حياتهم من خلال تحسين قدرتهم البصرية بشكل ملموس”.
من جهة أخرى، يُضيف أستاذ طب العيون في جامعة لندن، البروفيسور ميشيل ميكايليدس: “هذه هي المرة الأولى التي نحصل فيها على علاج فعال لهذا النوع من العمى الوراثي، وهو تقدم كبير يمكن أن يُحدث نقلة نوعية في علاج الأمراض الوراثية التي تصيب الأطفال”.
المصدر: RT
